Az első Alzheimer-gyógyszer tabletta a genetikai kockázattal élők számára biztató eredményeket mutat

A genetika szerepe az Alzheimer-kórban

A korábbi kutatások egyértelműen kimutatták, hogy a genetika fontos tényező az Alzheimer-kór kialakulásában. Az APOE4 génváltozat jelentősen növeli a betegség kockázatát, különösen azoknál, akik két másolatot hordoznak belőle – az úgynevezett APOE4/4 genotípust.

Ezek az emberek akár 60%-kal nagyobb eséllyel alakulhat ki Alzheimer-kór 85 éves korukig. Ráadásul ez a csoport a leggyorsabb betegségprogressziót tapasztalja, és a jelenlegi kezelések közül kevesebb számukra biztonságos.

Új remény: a valiltramiprosate (ALZ-801)

A valiltramiprosate az első olyan szájon át szedhető, kifejezetten genetikai kockázatú (APOE4/4) betegek számára kifejlesztett kísérleti terápia.
Dr. Susan Abushakra, a biotechnológiai vállalat Alzheon neurológusa szerint az ALZ-801 célja, hogy megelőzze az Alzheimer-kórban kulcsfontosságú amyloid-fehérje káros aggregációját.

“Ez a gyógyszer a folyamat elején avatkozik be, még mielőtt a káros amyloid-plakkok kialakulnának, így védi az idegsejteket a toxikus hatásoktól” – magyarázta Abushakra.

A mostani APOLLOE4 elnevezésű, harmadik fázisú klinikai vizsgálat volt az első, amely kizárólag APOE4/4 genetikai profillal rendelkező betegek körében zajlott.

Az eredmények: lassabb agysorvadás és jobb agyi szerkezet

A vizsgálatban 325, 50–80 év közötti résztvevő vett részt, akik az Alzheimer-kór korai stádiumában voltak (enyhe kognitív zavar vagy enyhe demencia). A betegek egyik fele valiltramiprosate-ot kapott, a másik placebót.

Az eredmények szerint a valiltramiprosate-tal kezelt résztvevők lassabb agyi atrófiát (sorvadást) mutattak, valamint kedvezőbb víz-diffúziós értékeket, ami a neurodegeneráció lassulására utal. MRI-vizsgálatok alapján nagyobb agytérfogatot is megőriztek, ami a neuronok védelmét jelzi.

“Az MCI-stádiumú betegek, vagyis a legkorábbi szakaszban lévők, klinikailag is érzékelhető előnyöket mutattak: lassabb memóriaromlást és jobb funkcionális állapotot” – tette hozzá Abushakra.

A korai beavatkozás kulcsa lehet

A kutatók hangsúlyozták, hogy az Alzheimer-kór összetett és több szakaszból álló betegség, ezért a kezelés időzítése döntő fontosságú.
Míg az enyhe demenciában szenvedőknél nem mutatkozott szignifikáns javulás, az MCI-stádiumú pácienseknél a gyógyszer kimutathatóan lelassította a memóriazavart és az agyi zsugorodást.

“A korai diagnózis és a korai beavatkozás jelenti a legnagyobb különbséget” – fogalmazott Abushakra.

Biztonságosabb alternatíva lehet

Dr. Jasdeep S. Hundal, a Hackensack Meridian Neuroscience Institute kutatója “óvatos optimizmussal” értékelte az eredményeket:

“A gyógyszer különösen azoknál a betegeknél mutatott biztató eredményeket, akiknél a tünetek még enyhék voltak. Emellett biztonságosabbnak tűnik, mint sok jelenlegi kezelés, amelyek súlyos mellékhatásokat okozhatnak a magas kockázatú betegeknél.”

Ha a jövőbeli vizsgálatok megerősítik az eredményeket, az ALZ-801 egy biztonságosabb, könnyebben alkalmazható kezelési lehetőséget kínálhat az Alzheimer-kórban szenvedők számára.

A biztonságos és hatékony memóriajavító gyógyszerek iránti igény

Dr. Clifford Segil, a kaliforniai Providence Saint John’s Health Center neurológusa szerint az új eredmények fontos irányt mutatnak:

“Olyan gyógyszerekre van szükség, amelyek valóban javítják a kognitív funkciókat, biztonságosak, és könnyen hozzáférhetők. Bár az ALZ-801 nem hozott áttörést minden beteg számára, ígéretes lépés a célzott, személyre szabott Alzheimer-kezelés felé.”

Összegzés:
A valiltramiprosate (ALZ-801) új reményt jelenthet azoknak, akik genetikai okok miatt a legnagyobb veszélyben vannak az Alzheimer-kór kialakulása szempontjából. Bár még további kutatásokra van szükség, az eddigi eredmények azt mutatják, hogy a korai diagnózis és a célzott, biztonságos kezelés lehet a kulcs az Alzheimer elleni harcban.